生长激素缺乏症(简称GHD)是一种常见的儿科内分泌疾病,主要症状是明显矮小,但体型匀称,皮下脂肪多,肌肉不发达;骨骼成熟迟缓,骨龄较年龄小,智力多正常。重组人生长激素是治疗儿童GHD的常见手段,已有30多年的历史,也正是得益于此类药物的应用,才成就了一代足球 ——梅西(11岁时被诊断罹患GHD)。
不过,目前的重组人生长激素治疗需要每天进行皮下注射,不仅对患儿的生活影响较大,而且一旦遗忘注射会直接影响其疗效。
聚 重组人生长激素,是全球 支长效生长激素水剂,已经通过了安全性和有效性检测,于年在中国上市。此药的应用将生长激素注射的时间由每天一次延长至每周一次,大大方便了患儿的治疗。
医院儿科是国内 的儿童内分泌疑难病和罕见病诊治中心,在上世纪80年代末就确诊了国内首例GH1基因缺陷所导致的家族型GHD,90年代成为国内率先使用重组人生长激素治疗儿童GHD的医疗机构之一。
医院儿科团队
医院儿科团队在矮小症,儿童性发育相关疾病(性早熟,性延迟,两性畸形),肾上腺疾病,糖尿病诊治方面有非常丰富的经验。而医院的优势,与内分泌科、妇产科、泌尿外科、神经外科、检验科、放射科、超声科等一起建立了多学科会诊平台,极大的促进了很多疑难病和罕见病的诊治。现将开展聚 重组人生长激素的IV期临床试验,需招募符合条件的患儿进行治疗。
符合入组标准的生长激素缺乏症患儿基本条件如下:
1.身高低于同年龄、同性别正常儿童生长曲线第3百分位数;
2.身高增长速率≤5.0厘米/年;
3.骨龄:女≤9岁,男≤10岁;
4.年龄≥3岁但尚未青春发育启动;
5.6个月内未接受过生长激素治疗;
如符合以上基本条件并能够在研究开始后配合完成预定的3-4次访视、治疗计划和实验室检查等试验程序的患儿,请与我们联系,我们将安排合理时间进行入组筛选。
临床试验小知识什么是IV期临床试验?
进入IV期临床试验的药物为已经经过安全性和有效性的评估并获准上市。此期临床试验为新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应,评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量。
什么是聚 重组人生长激素?
将重组人生长激素进行聚 化学修饰,以延长药物在体内半衰期,在等效性的同时,延长注射间隔时间。这是由我国自主研发的全球首支长效生长激素水剂。聚 (PEG)是一种无*、无活性的高亲水性大分子物质,PEG化学修饰技术已在多种药物上安全应用超过20年,技术非常成熟。
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(编辑:西西哥)
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